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首个TRK抑制剂美国上市,专家称总缓解率不等同治愈率

来源:潇湘晨报作者:张树波编辑: 值班编辑时间:2018-11-28 22:50:03

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  △图片来源于网络HJz潇湘晨报网

  美国时间11月26日,抗癌药物Larotrectinib(商品名Vitrakvi)在美国正式上市。Bayer和Loxo Oncology公司联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准了其上市的时间。据称,Vitrakvi成为了第一个正式批准上市的口服TRK抑制药物,同时也是第一个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药。HJz潇湘晨报网

  据悉,抗癌药Vitrakvi用于治疗携带NTRK基因融合的成人和儿童,局部晚期或转移性实体瘤患者,并且没有产生已知的抗性突变,是转移性的或手术切除可能导致严重发病率,没有有效替代治疗方案的。HJz潇湘晨报网

  拜耳披露的信息显示,Vitrakvi在多种独特的肿瘤类型中显示了临床获益,包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、GIST、结肠癌、软组织肉瘤、涎腺肿瘤和婴儿纤维肉瘤等。在治疗TRK基因融合肿瘤患者的临床试验中,Vitrakvi的总体缓解率为75%,其中22%的患者达到完全缓解,53%为部分缓解。HJz潇湘晨报网

  TRK融合肿瘤的诊断可通过特定的检测方法,包括使用新一代测序技术(NGS)和荧光原位杂交(FISH)对NTRK基因融合进行鉴定。肿瘤中存在NTRK基因融合的患者适合接受Vitrakvi治疗。HJz潇湘晨报网

  经临床试验,服用这款药也会有一些副作用,常见的有疲劳、恶心、头晕、贫血、咳嗽、呕吐、腹泻等。和所有药物一样,这款神药长时间服用也会面临耐药性的问题,但据报道Loxo已经开发出第二代TRK融合基因突变抑制剂LOXO-195,用于治疗那些对这款药已经产生耐药性的患者。HJz潇湘晨报网

  据媒体报道,该药成人胶囊批发采购费用32,800美元,30天用量;儿童口服液配方的费用起价为每月11,000美元,根据患者的表面积计算。在官方发布的消息中,并未提及药价一事。HJz潇湘晨报网

  新药颠覆传统肿瘤治疗方案,总缓解率不意味着治愈率HJz潇湘晨报网

  湖南省第二人民医院肿瘤科主任唐三元主任医师说,肿瘤有很多基因突变导致,这种新药对特定的基因融合肿瘤患者有效果,但对其他的基因突变的肿瘤患者不一定有效。HJz潇湘晨报网

  “实际上它颠覆了以前肿瘤治疗的理念。”唐三元主任介绍,以前癌症的治疗方法基于人体起源组织,如今是基于分子类型来治疗肿瘤,这也是未来的一种趋势,向精准医疗迈出重大一步。这种新药不需要考虑癌症的发生部位,与肿瘤组织无关,“意味着不管什么癌种,只要有NTRK基因融合,就可以使用Vitrakvi进行治疗。”HJz潇湘晨报网

  唐三元主任表示,目前,市面上有各种靶向药,每种靶向药多数是针对某一种基因,如果找到驱动基因,也就是导致细胞发生癌变的关键基因,也能取得同样的治疗效果,“这种药成功的地方就是,对多种肿瘤都有很好的效果。”HJz潇湘晨报网

  他表示,这款药并不意味着人类已经攻克癌症,它只是一个新的靶向药物,其总缓解率75%不意味着治愈率达到75%。所谓的总体缓解率,是使用药品后肿瘤缩小达到30%以上的患者占总患者的比例。有这个基因融合的患者用了这款药,有75%的患者肿瘤能缩小30%的比例,维持时间约6-9个月,“在抗击肿瘤的路上患者又多了一个选择。”HJz潇湘晨报网

  新药发挥作用有限制条件,严格来说不能称为“广谱抗癌药”HJz潇湘晨报网

  “抗癌药Vitrakvi可有效对抗由单一罕见基因突变驱动的各种癌症。“唐三元主任表示,这种突变在大多数实体肿瘤中发生的几率比较低,在癌症患者中占5%以下。广谱抗癌药是指治疗的瘤种比较多,这种新药要发挥作用的前提,是单一罕见基因突变驱动的各种癌症患者,严格来说,不能称为“广谱抗癌药”。HJz潇湘晨报网

  唐三元主任表示,判断这种新药是否适合,患者先需要做基因检测,明确是否存在这个基因融合突变。如果有的话,可能会发挥作用。他介绍,目前国内也有公司在做类似药物TRK抑制剂的研发和临床研究,暂时还没有上市。HJz潇湘晨报网

  唐三元主任表示,美国对于这种疗效特别突出的药会快速审批,因为这种药比较少效果好,快速审批可以尽快让这一类人群受益。目前,这种药涉及到十多个瘤种,都取得了较好的疗效。HJz潇湘晨报网

  “这种药的价格确实比较贵,一个月费用要几万美元。”据了解,这种药在国内的上市时间尚未公布,进口生物制剂通常要经历几个月到几年的审批时间。唐三元主任表示,如果国内上市,还需要做临床试验,“像最近一些进口抗癌药一样,如果能进入医保,费用也会降很多。”HJz潇湘晨报网

  潇湘晨报记者张树波 实习生罗汇芳 通讯员徐珊HJz潇湘晨报网